一、项目简介
    该项目为利用转基因技术治疗老年人的常见神经系统疾病---帕金森病的临床前实验研究；研究的成果包括提供若干帕金森病基因治疗的方案、多种具有我国知识产权的治疗基因和携带（表达）这些基因的转基因细胞，特别是具有很强神经修复功能的神经干细胞。该项目采用的基因治疗方案均属离体靶细胞转染后再移植途径；使用的是基因增量策略。
    该项目提供的治疗基因有两大类：（1）促进脑内神经递质---多巴胺合成有关酶的基因，如氨酸羟化酶（TH）、左旋芳香氨基酸脱羧酶（AADC）、GTP环化水解酶（GCH），等等。（2）保护中脑多巴胺能神经元存活的有关神经营养因子，，如胶质细胞第源性神经营养因子（GDNF）基因、脑源性神经营养因子（BDNF）基因、碱性成纤维细胞生长因子（bFGF）基因，等等。
    该项目采用的运载细胞有：（1）体外培养的人成肌细胞；（2）体外培养的人成纤维细胞；（3）体外培养、诱导的人神经干细胞；（4）体外培养、能诱导神经细胞的人骨髓基质细胞。上述细胞在全外经过转基因程序，制成能够表达各种治疗基因的工程细胞。在该项目治疗方案中，表达治疗基因的工程细胞将通过细胞移植手术植入脑内。可以使用某种单一治疗基因或用多种基因行复合基因的治疗。该研究已在大鼠和猴的帕金森病动物的模型的基因治疗中获得明显、肯定的疗效，具有确定的安全性。
二、背景和意义
    帕金森病是最常见的神经变性疾病之一，我国人群的患病率为57人/10万人口，目前，帕金林病的治疗存在种种缺憾。基因治疗将推动新世纪医学的革命性变化，神经干细胞在细胞治疗方面有巨大的应用前景，二者的有机结合必将对帕金林病、脊髓损伤等的治疗产生划时代的影响。
三、技术内容和特点
    研制方在世界上率先实施了病人自体肾上腺髓质脑内移植治疗帕金森病，获得了一定的治疗效果。
    目前克隆了多种中国人帕金森相关基因，用于建立基因改造的骨髓基质细胞和人胚胎神经干细胞，移植到大鼠、灵长类猴模型脑内进行临床前研究，为最终进入临床应用打下基础。
    该项目在分子、细胞和动物整体多水平进行的这项高新技术研究，将解决帕金森病、脑组织损伤后难以修复这一技术难题，其产业化必将为迅速老龄化的城市所面临不断增多的神经系统疾病治疗提供手段，产生巨大的经济效益和社会效益。
四`技术水平及成熟度
    该项目涉及到生物医学领域的诸多高新技术，包括多种帕金森病治疗基因的克隆、各种载体构建和基因转移技术、动物模型制作以及骨髓基质细胞、神经干细胞等细胞的培养。该所在分子、细胞、脑移植水平上开展上述工作多年，同时与境内外企业、公司也有较多合作，并已形成了一系列可行的治疗方案，灵长类猴模型进行的临床前研究更加速了产业化和临床应用的实际步伐。
    该项目前期工作如细胞培养、基因转染及表达检测，动物模型制作、转基因细胞移植及治疗效应的观察等基础研究部分将在研究所GLP实验室完成。该所为北京市重点实验室，具有一整套包括分子克隆、动物模型制作、神经示踪、神经生化、行为观测等所需要的设备和技术。后期临床应用研究将与医院合作，严格按照GMP标准进行，为临床提供治疗量的转基因细胞并为脑内定位移植转基因细胞等提供技术支持。
五、市场及效益分析
    据预测，到21世纪末，生物医学的伟有道德成就将使人类的普遍寿命可望超过百岁。西方发达国家帕金林病的发病率一般为100-200人/10万人。在65岁以上人群则高达800人/10万人。我国将快速进入老龄化社会，帕金林病的发病将会越来越多。截止1998年底，有关基因治疗在世界范围内已有373个临床法案被实施，累计3134人接受了基因转移试验，充分显示了其巨大的开发潜力及应用前景。
    干细胞生物学和干细胞生物工程于1999年和2000年连续两次被评为世界十大就之首。未来5到10年之内，其市场规模可激增至100亿到500亿美元，未来20年内，可能增至数千亿美元；目前国外以干细胞研究与应用为主体的生物公司的股票市值之和已经达到了300亿美元。我国在干细胞研究领域和西方国家处在比较接近的起跑线上，中国最有可能完成的原创性贡献。